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『普通』主题:   更精准安徽大时代基因编辑技术被发现 有望治愈遗传性疾病可靠

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财友16s973yf查看TA的论坛文集发表日期:2017-10-30 10:49:17

头衔:中级用户积分:720 关注加为好友 引用 评分 只看该作者



月27日消息,两个研究团队在周三时发表报告称,他们已经找到编辑人类基因更精确的方法,这就为数千种遗传疾病带来了治疗甚至是治愈的希望。虽然尚未准备好进行临床试验,但是报告表明,修复破损遗传密码的方法不止一种。使用的方法越精确,那么出现副作用或者未知后果的可能性就越低。

  其中一种方法是使用了名为CRISPR的变体基因编辑方法,这种方法将对RNA而不是DNA进行修改,这意味着它是可以逆转的。另外一种方法是对DNA进行的修改,而且是永久性的改变。每一种方法都只改变了基因序列的一个片段。但是它却是一个重要的片段,半数致病的单点突变都与其相关。

  人类DNA由腺嘌呤(A)、胸腺嘧啶(T)、鸟嘌呤(G)和胞嘧啶(C)。在DNA梯状双螺旋结构中,A总是与T配对,G总是与C配对。哈佛大学布罗德研究所的一位研究人员David Liu称:“我们每个人都携带者30亿个DNA碱基对,人类基因主要是由A、T、G、C四种核苷酸构成。”

  这四种核苷酸的不同组合为氨基酸传递指令,从而让细胞开始制造蛋白质。因此一种错误就会引发一种疾病。研究人员称,目前已知有超过5万个基因突变被认为与疾病存在关联。比如说被称为“单核苷酸多态性”的基因突变会引发贫血、β-地中海贫血、某种老年痴呆症和囊胞性纤维症等疾病。

  在一个案例中,研究人员将A改变成T,并且发现这种改变带来了深远的影响。Liu的团队在实验室中修复了人类细胞中的这一错误,并且逆转了遗传性血色素沉着症。这种遗传性疾病源于特定基因中本应该是G的地方变成了A。这就导致太多的铁在血液中聚集,而且这种变化能够引发关节炎、肝病、糖尿病和心脏畸形等。Liu声称:“我们借助这种方法从遗传性血色素沉着症患者的细胞中移除了致病DNA。”

  另一个团队来自于布罗德,Feng Zhang带领的团队使用一种同的CRISPR方法来实现类似的精准修复,这项技术源于细菌一种防御机制的启发。CRISPR能够用于切除一段DNA,但是这个团队使用这项技术来切除RNA。DNA是遗传物质,RNA是转化指令的遗传系统,因此改变DNA有着永久性的效果,改变RNA是临时性的。

  Zhang的团队也借助这种方法对RNA的核苷酸进行修改。伦敦大学学院生殖科学系的Helen O’Neill博士称:“操控RNA有可能比编辑RNA有着较少的伦理关注,因为效果未必是永久性的。当目标只是用于修复一个点突变时,基础编辑能够为我们带来一个更高效和更清洁的方法。CRISPR就像使用剪刀,而基础编辑就像是铅笔。”

  两种方法或许都能够用于修复胚胎中的遗传缺陷,修复之后的胚胎还能再植入母亲子宫内继续生长。取代错误基因的想法并不是新出现的,但是基因疗法并不简单。切除和替换DNA都是非常麻烦的,如果无法实现精准操作,就会带来副作用甚至导致人类死亡,当然还有可能什么效果都没有。

 
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